유전자 치료(Gene Theraphy)

소개글

유전자 치료(Gene Theraphy)에 대한 보고서 자료입니다.

목차

개념

특성

치료제의 요소
- 유전자(DNA조각)
- 운반체(Vector)

표적의 선정 및 조작

유전자 치료제의 개발동향

유전자 치료의 한계점
- 유전자전달기술
- 유전자 기능에 대한 이해
- 다유전자의 장애

결론

참고문헌

본문내용

있다고 해도 과언이 아니다. 또한 비바이러스 벡 터의 개발에 있어서는 독성을 감소시키거나 독성이 없는 물질을 찾아내어 수송체로 이용 하는 것이 개발의 목표가 되고 있다. 벡터 개발에 있어서 표적지향적 유전자 치료를 위한 벡터의 연구개발이 활발히 진행되고 있다. 또한, in vivo 유전자치료에서는 치료유전자를 체액 중으로 또는 조직 내로 직접 투여하게 되는데, 유전자가 특히 혈액과 같은 전신 순 환계를 통하여 주입될 경우에는 이론적으로 신체의 거의 모든 세포가 유전자 이입의 대상 이 될 수 있기 때문에 전신적 부작용, 원치않는 세포에서의 불필요한 유전형질 변화, 치 료효과의 감소 등 여러 가지 문제들이 생길 뿐만 아니라 특정 대상세포에 유전자가 치료 용량만큼 전달되도록 하기 위하여 다량의 유전자를 투여해야 한다. 유전자치료가 이러한 단점들을 지양하고 궁극적으로 실용성과 효율성, 안전성이 큰 대중적 의료수단의 형태를 갖기 위해서는 유전자를 말초혈관 주사에 의하여 주입하되, 이를 특정세포에만 선택적으 로 전달할 수 있는 표적지향적 벡터의 개발이 필요하다. 미국의 ARIAD Gene T herapeutics 사에서는 치료유전자의 발현을 인위적으로 조절할 수 있는 벡터의 개발에 힘쓰고 있으며, Avigen, Targeted Genetics, Cell Genesys, Genetic Therapy, Invivogen 등에서는 바이러스성 또는 비바이러스성 표적지향적 벡터의 개발 및 최적화를 위한 연구 를 활발히 진행하고 있다.
6. 유전자 치료의 한계점
- 유전자치료는 신개념의 획기적인 치료법이라는 희망적 평가와 함께 안전성 및 윤리적 측
면에서 문제점을 가지고 있다. 따라서, 각국에서는 사회 윤리적 혼란을 줄이기 위하여 규제
제도를 마련하는데 많은 노력을 기울이고 있다. 그리고, 많은 요소들이 연구자들로 하여금 유전자치료 기술을 성공적으로 발전시키는 것을 방해하고 있는데 크게 3 가지를 열거할 수있다.
(1) 유전자전달기술
- 치료용 유전자를 환자에게 전달하기 위해 운반체인 벡터를 사용한다. 현재의 가장 일반 적인 Vector는 바이러스이다. 바이러스는 자신의 유전자를 캡슐에 쌓아서 진화되었고, 발 병시키는 방법으로 그들의 유전자를 인간 세포로 운반한다. 과학자들은 바이러스의 유전 체와 바이러스 생물학의 장점을 이용하여 질병을 일으키는 유전자를 제거하고 치료적인 유전자를 삽입하는 노력을 해오고 있다. 바이러스는 효과적이지만 신체에 다른 문제들을 제공한다. 독성, 면역과 염증반응 그리고 유전자 발현 조절과 표적화 문제. 몇몇 대안으로 바이러스 대신 DNA와 지질 그리고 단백질 복합체가 고려되고 있다.
(2) 유전자 기능에 대한 이해
- 현재 4 만개로 추정되는 유전자들 중에서 그 기능이 알려진 것은 소수에 불과하나, 인 간게놈프로젝트의 완료와 더불어 유전자의 기능을 밝히는 기능유전체학의 연구가 활발하 게 진행되면 많은 연구 성과가 나올 것으로 기대되나, 유전질환의 경우 인종간의 차이가 매우 크므로 이를 어떻게 규명할 것인가도 큰 걸림돌이 되고 있다.
(3) 다유전자의 장애
- 대부분의 질병들은 몇 개의 유전자와 환경적 요인이 관련되어 있으며, 시술개발에 소요 되는 고비용 및 인체실험과 관련된 제한들이 유전자치료 연구에 장애물이 되고 있다. 이 러한 유전자치료의 기술적 문제들은 치료유전자에 대한 분자생물학적 연구, 유전자치료제 의 효력에 대한 충분한 검증, 표적지향적이고 효율적인 벡터의 개발 및 최적화 연구 등을 통해 해결해야 할 것이다.
이러한 문제점들에도 불구하고, 유전자치료는 현재 전 세계적으로 수많은 연구가 진행 중이며, 현대의학으로는 완치가 불가능한 난치병에 대한 유일한 대안으로 받아들여지고 있다.
7. 결론
- 국내에서는 유전자치료 기술의 도입이 불과 7-8년의 짧은 역사를 지니고 있어, 유전자치료의 대상질환이나 유전자운반체인 벡터에 대한 연구가 동시에 이루어지고 있는 것으로 보인다. 특히 90년대 중반에 접어들면서 매년 30 건 정도의 출원이 이루어지고 있어, 국내의유전자치료에 대한 연구개발도 세계적 추세에 맞추어 활발히 진행되고 있는 것을 알 수 있고 이미 수년 전부터 국제적 경쟁력을 가지는 바이러스 벡터 이용 유전자치료기술이 개발되고 있다. 그러나 아직까지는 유전자치료제의 Vector 제조가 미흡하고, 임상에서 사고 등이존재하고, 유전자치료제 가격이 너무 비싸다는 등의 문제가 있다. 따라서 원인유전자규명, 질병 유전자분석 및 발현 조절 기작 연구, 유전자 전달방법 등에 대한 추가적인 연구가 더필요한 것으로 인식되고 있다. 유전자치료제 시장은 바이오 산업분야 중에서도 2010 년경까지 가장 높은 성장률을 보일 것으로 분석된 바 있고, 막대한 경제적 파급효과를 가져올 것으로 보고 있다. 기존의 치료기술을 획기적으로 개선할 수 있는 미래 의료기술로서, 질병 극복 및 삶의 질 향상에 크게 기여할 수 있는 유전자치료제는 현재 국내 기술력이 미국 대비 상당한 수준에 이르고 있어 전략적인 지원을 통해 충분히 국제적 경쟁력을 가질 수 있는 분야라고 판단된다. 끝으로 유전질환은 인종간의 차이가 매우 크고, 한국인에게는 우리민족 고유의 유전 정보적 특이성이 있으며, 호발질환 또한 외국과는 다른 부분이 있다. 한국인 특이 유전자 및 한국인 호발성 질병관련 유전자를 발굴하고, 그 기능을 밝혀내어 치료에 응용하는 것이 국내 유전자치료제가 국제적인 경쟁력을 확보하는 빠른 길이라 보여진다.
8. 참고문헌
http://www.viromed.co.kr/
http://gene.kist.re.kr/Teams/gene/research/gene%20therapy.htm
http://www.kdra.or.kr/bis.htm
http://bk21-medsci.yonsei.ac.kr/personnel/part3-3.html
http://www.bak.or.kr/main_index.html
http://wwwold.ajou.ac.kr/~hemaonco/htm/genetherapy.htm
유전자치료제(한국과학기술정보연구원)
유전자치료의 핵심인 유전자전달체(특허청:백경업)
유전자치료(라이프사이언스:김영곤저)

키워드

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