Ribozyme

목차

들어가는 말

본론
1. 리보자임이란
2. 촉매성 RNA 분자: 리보자임
3. 리보자임 종류와 특성
4. 리보자임의 촉매기능
5. 리보자임을 이용한 유전자 요법

참고문헌

본문내용

의 치료에 응용될 수 있으며, 현재로서는 유전자 전이시스템에 국한되어 있는 Genetic Therapy Agents로서 활용되나, 향후 Human Genetic Therapy Agents로서 그 응용범위가 상당히 확장될 것이다.
Trans-Splicing Ribozymes
Trans-splicing이란 각기 다른 RNAs에 있는 Exon(진핵 생물의 mRNA정보배열)들을 결합시키는 기술이다. 최근에 이를 이용하여 Trans-Splicing Ribozymes을 만들어 기내에서(in vivo) Mutant mRNAs를 치료하는데 이용되고 있다. Trans-Splicing Ribozymes은 mRNA치료에 더불어 기내상에서 고율적으로 생물학적 촉매작용 없이 선택된 Target mRNA를 발현시키는 세포를 특이적으로 조절할 수 있는 수단(Route)을 제공하며, 특히, Targeted Trans-splicing Ribozymes은 특이적으로 전사된 염기서열을 변형시켜 다수의 유전적 질병을 치료할 수 있는 새로운 접근방법을 제시해주고 있다.
후천성 면역결핍증(AIDS)과 유전자 요법
암과 더불어 현인류의 난치병인 에이즈에 유전자요법을 적용하려는 노력은 AIDS를 유발하는 HIV(human immunodeficiency virus) 바이러스의 증식을 막을 수 있는 단백질을 생산하는 여러 종류의 유전자를 환자의 세포내로 삽입하기 위한 방법의 개발에 초점이 맞추어져 있다.
현재 에이즈의 유전자요법 중 가장 적극적인 방법은 HIV를 약하게 만드는 효소적 특성이 있는 리보자임(ribozyme)을 삽입하는 것인데, 세포내에서 AIDS바이러스의 활성을 95% 감소시켰음이 실험을 통해 보고된 바 있다. AIDS 환자를 대상으로 하는 유전자 요법의 연구는 암과 마찬가지로 실험실 수준에서 환자를 대상으로 하는 임상실험단계로 넘어가고 있다. 그러나 HIV를 변형한 벡터를 인체에 적용시키려면 그 바이러스의 병원성과 돌연변이의 가능성이 완전히 제거되었는지 정확히 확인되어야 하고, 다른 유전자 조작을 통한 방법들에서 치료용 유전자가 발현되는 비율이 낮고 발현이 되더라도 그 효과가 장기간 지속되지 못하는 원인이 먼저 밝혀져야 할 것이다.
* 참고 문헌
♤ 생화학(상) 『출판사』 생화학 편찬위원회
♤ 제3판 Lehninger 생화학(하) 『출판사』 서울외국서적
『지은이』 Nelson/Cox
♤ 인터넷- http://www.uiduk.ac.kr

키워드

리보자임,   리보자임의 촉매기능,   리보자임 종류와 특성,   촉매성 RNA 분자,   유전자 요법