유전자치료 (Gene Therapy)

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유전자치료 (Gene Therapy)에 대한 보고서 자료입니다.

목차

Ⅰ. 서 론

Ⅱ. 본 론
1. 유전자 질환의 예
2. 유전자 치료의 시작
3. 유전자치료 방법
(1) retrovirus vector계에 의한 유전자 치료
(2) ADA 결손증에 대한 유전자 치료
(3) 가족성 고콜레스테롤 혈증에 대한 유전자 치료
(4) cytokine 유전자를 이용한 암의 유전자 치료
(5) 자살 유전자를 이용한 뇌종양의 유전자 치료
4. 유전자 전달체
5. 유전자치료 사례
6. 유전자치료 현황
7. 유전자치료의 장애물

본문내용

로 삽입될 수 있는가? 이 과정은 벡터(vector)라고 하는 유전자 운반체를 통하여 이루어지는데 치료유전자를 환자의 세포내로 운반한다. 최근 가장 보편화된 벡터는 바이러스를 이용하는 것이다. 바이러스는 캡슐에 싸여 그 유전자를 사람의 세포내로 운반한다. 과학자들은 바이러스 생물학의 장점을 얻어서 질병유전자를 제거하고, 치료유전자를 삽입하도록 조작하는 시도를 계속해 오고 있다. 바이러스는 효과적인 반면, 신체에 있어서 독성, 면역과 염증반응 및 유전자조절 등의 문제를 야기시킬 수도 있기 때문에 바이러스를 지질이나 단백질로 된 DNA 복합체(complex)로 대체하는 방법도 고려되고 있다.
다른 장애물은 유전자기능의 이해이다. 약 10만개로 추정되는 유전자들중에서 그 기능이 알려진 것은 소수에 불과하다. 어떻게 그 기능이 나타나는가를 알지 못하고 시행하는 유전자치료는 단지 특정 질병에 내재된 유전자들중에서 일부만으 나타낼 뿐이다. 왜냐하면 유전자들은 한 가지 이상의 기능을 나타내기 때문이다.
낫세포빈혈증(Sickle Cell Anemia)을 예로 들어 보자. 낫세포빈혈증은 헤모글로빈을 만드는 방법을 알려주는 유전자의 오류로 발생한다. 낫세포빈혈증은 아프리카에서 온 미국인들에 많다. 낫세포빈혈증 유전자의 두 개의 복사본(아버지와 어머니로부터 각각 하나씩 물려받음)을 가지고 있는 어린이들은 이러한 병을 가지게 된다. 헤모글로빈 유전자에 나타나는 이러한 오류는 아프리카, 지중해 연안, 중동 및 인도 등지의 일부지역에서 수 천년 전에 나타났던 유전적 돌연변이로부터 발생된 것이다. 그 시대에 죽은 형태의 말라리아는 매우 일반적인 것이었는데, 말라리아의 유행은 수많은 사람들의 죽음을 초래하였다. 말라리아가 문제시되었던 지역에 관한 연구들에 의하면 하나의 낫세포 헤모글로빈 유전자를 가지고 그 형질이 전해진 어린이들은 정상헤모글로빈 유전자를 가진 어린이들과는 달리 생존하여 성장하고, 낫세포헤모글로빈 유전자를 자손에게 물려주었다.
일단 인간지놈서열이 완성되면 지놈연구의 다음 단계는 각각의 유전자의 기능을 밝히는 기능유전체학(functional genomics)에 관한 연구이다.
세 번째 장애물은 다유전자 장애(multigene disorder)이다. 대부분의 유전적 장애는 하나 이상의 유전자가 관련된다. 헌팅턴 병과 같이 단지 하나의 유전자가 관련되는 유전질환에 있어서는 그 장애를 개선할 100%의 가능성이 있다.
대부분의 질병들은 몇 개의 유전자와 환경적 요인이 관련된다. 암이 발병하는 많은 사람들은 질병유전자분만 아니고, 암 억제 유전자도 전해진다. 식이, 운동, 흡연 및 다른 환경요인들이 질병과 관련된다.
일란성 쌍둥이에 관한 연구들에서 동일한 유전적 구성을 가진 개인들은 동일한 질병이나 장애가 나타나지 않는다는 것을 보여준다. 이것은 유전자 발현에 있어서 환경적 요인이 작용한다는 것을 보여주는 결정적 증거이다.
Ⅲ. 결 론
정리하자면 유전자치료는 질병진행에 원인이 되는 결함을 가진 유전자를 바로잡는 기술이다. 이 유전자의 결함을 수정하는데 있어 아래의 방법이 사용되고 있다. 첫째, 가장 흔한 방법으로 정상적인 유전자를 유전체의 비특정 장소에 잠입시키는 것이다. 둘째, 동질 재조합 방법에 의하여 비정상적인 유전자를 정상적인 유전자와 바꾸는 것이다. 셋째 비정상 유전자를 선택적인 가역 돌연변이에 의하여 수선하여 정상적인 기능을 하게 한다. 마지막으로 유전자가 작동하고 비작동하는 것과 같은 정도의 특정유전자 조절작용을 변경시키는 것 등이다.
이렇게 질병유발 유전자를 정상적인 유전자로 바꾸기 위하여 환자의 세포까지의 운송수단으로 벡터를 사용하며, 현재 가장 흔한 벡터는 바이러스다. 이 바이러스는 유전자 조작되어 정상적인 DNA를 운반하게 된다. 바이러스는 자기들의 유전자를 캡슐화 하여 발병을 목적으로 인간세포에 전달하는 방법을 터득하게 진화하였다. 과학자들은 바이러스의 이러한 능력을 이용한 것이다. 환자의 간이나 폐의 표적세포들이 이 바이러스에 감염된다. 벡터들은 이때 치료목적의 인간세포를 포함하는 유전물질을 표지세포 속으로 내려놓는 것이다. 치료유전자로부터의 기능성 단백질의 출현이 표적세포를 정상적으로 회복시킨다.　　　
FDA는 아직도 어떤 인간유전자 치료제품도 판매토록 허가하지 않고 있다. 현재의 유전자치료는 실험상태이며, 1990년 처음 시작한 이래 임상에서 그리 성공적이지 못하고 있다. 1999년에는 ornithine transcarboxylase 결핍증(OTCD) 치료를 위하여 자원한 18세 환자가 치료 4일만에 다수 장기의 마비로 사망하였다. 그의 사망원인은 아데노바이러스 전달체에 대한 심한 면역반응으로 추정되고 있다. 또 본문에서 명시한 바와 같이 백혈병의 부작용도 문제이다.
연구 진전사항으로는 폴리에틸렌글리콜(PEG)로 코팅된 리포솜을 사용하여 유전자를 뇌에 삽입시켜 Parkinson병을 치료할 가능성, 유전자 결함에서 오는 mRNA의 수선으로 혈액병을 치료할 가능성, 또 낭포성섬유증 및 몇몇 암을 치료할 가능성 등이 있으며 쥐에서 sickle cell을 치료하였다는 보고도 있다.
Ⅳ. 참고문헌
생명공학이란 무엇인가 그 약속과 실제 에릭그레이스 지성사 2003.
생명공학의 이해 생명공학의 이해 편찬 위원회 동아대학교 출판부 2001
한국유전학회, 1998, 유전 제2권, 월드사이언스, p.p 7∼78
김영곤, 2001, 유전자 치료(분자의학의 기초를 중심으로), 라이프사이언스, p.p 10∼207
Cancer Research and Treatment 2003;35(5):425-432 (암학회지)
http://cau.ac.kr/%7Ekoreangd/
http://home.inje.ac.kr/~lecture/immunology/ch6.hwp
http://genetics.nurii.net
http://www.gene-therapy21.com/95-9.htm
http://www.viromed.co.kr/korean/viromed02-gene.htm(서울대학교내 바이오 벤처회사)
http://www.aetnagenetech.com/medtiger2.htm

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