뮤코다당증 치료제 (알두라자임)

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본문내용

Aldurazyme? (laronidase)
Enzyme replacement therapy (ERT)로 개발된 재조합 human α-L-iduronidase(rhIDU)로서 뮤코다당증(mucopolysaccharidosis : MPS) 1형 환자의 치료에 사용
α-L-iduronidase
Lysosome에 위치
Glycosaminoglycans(GAGs) 분해 과정에 관여
MPS I 환자
유전적으로 α-L-iduronidase 결손
분해되지 않은 GAG chains이 lysosome 내 축적되어 모든 기관과 신체에 lysosome storage disorder를 유발
심한 증상의 경우 10년 내 사망

키워드

알두라자임,   뮤코다당증,   희귀 질환,   후를러,   샤이에,   다당증,   리소좀 질환