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생후 첫 1년간에는 이환된 MPS 종류에 따라 다르지만 정상적으로 발달하는 것처럼 보인다. 첫 증상은 질병의 종류에 따라 다양하게 나타날 수 있으며 환자에 따라 각기 다른 나이에 명백하게 나타난다. 치료가 요구되는 증상의 시작은 보통 귀
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Aldurazyme? (laronidase)
Enzyme replacement therapy (ERT)로 개발된 재조합 human α-L-iduronidase(rhIDU)로서 뮤코다당증(mucopolysaccharidosis : MPS) 1형 환자의 치료에 사용
α-L-iduronidase
Lysosome에 위치
Glycosaminoglycans(GAGs) 분해 과정에 관여
MPS I 환자
유전적으로 α-L-
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